2016年至2018年,中央财政已经连续3年拨款总计20亿元支持“及转化研究”重点专项,(2016年4.8759亿、2017年9.4021亿、2018年5.8544亿),共支持了98个项目。
最近,科技部正式发布了“及转化研究”重点专项2019年度项目申报指南,2019年国家再拨4亿元,支持12个研究方向。
1 国家支持 移植治疗重大疾病的发展
近年来,我国高度重视干细胞治疗技术的发展,并将纳入我国《“十三五”国家战略性新兴产业发展规划》以及《“健康中国2030”规划纲要》中。
2016年至2018年,中央财政经费拨款支持的干细胞临床研究涉及黄斑变性、脊髓损伤、移植物抗宿主病、心衰、、肝病、重症急性肾损伤等多种疾病。2019年,还将会有临床研究获得国家经费的支持。
在“干细胞及转化研究”重点专项2019年度项目申报指南中,干细胞移植治疗重大疾病、工程获得治疗性产品及临床应用是重点支持的方向之一。
国家支持针对神经、呼吸、消化系统或皮肤等方面某一种重大疾病或损伤,利用临床级产品进行细胞治疗的临床研究。
此外,国家还支持在多能干细胞或成体中进行基因改造,获得治疗性细胞。
通过对干细胞进行基因改造然后用来治疗疾病,例如对病人的造血进行基因编辑后用来治疗β地中海症和镰状细胞病,这种方法在国际上已经被开发成产品,并且一些在研产品获得美国的快速通道审评资格认定。
国际上还有科研团队利用多能干细胞分化的免疫细胞来治疗疾病,例如日本计划用诱导性多能(细胞)分化成的免疫细胞来治疗头颈癌,这在日本属于首次尝试,他们计划在年内开始,将有3名很难进行手术的再发患者接受试验性治疗。
2 鼓励针对疾病研制 产品
“针对目标疾病,按照国家药品监督管理局相关规定和要求,研制不少于 1 项干细胞产品;进行系统的干细胞治疗安全性和有效性评价,并获得可支持进入临床研究阶段的临床前研究数据;在完成临床研究备案的基础上,开展规范的干细胞临床研究,并获批1~2 项治疗产品的临床试验批件,开展 1 期~2 期研究。”
这是国家对移植治疗重大疾病方向的申报项目的考核指标。
研制干细胞产品、制定标准化产品申报和标准化的治疗方案,这是从到临床应用的重要一步。
“干细胞及转化研究”重点专项拟立项2017年度项目——《鞘内注射人同种异体脐带间充质干细胞治疗脊髓损伤的及机制研究》负责人戎利民教授曾表示,他们的终极目标是要形成规范的干细胞产品,要做干细胞脊髓损伤的指南以及形成产业链,以及治疗脊髓损伤的专利保护。
当前,我国干细胞产品申报已经进入到了新的发展阶段。国家受理干细胞治疗产品申请的速度比想象的要快。2018年,5个间充质干细胞治疗产品的获得受理。2019年1月,干细胞新药申请就获得了批准,这是药物从实验室走向临床应用的实质性进展。
在“干细胞及转化研究”重点专项的支持和推动下,我国产品研制以及标准化产品申报将有更多的成果展现。
3 展望
科技已经被列为我国战略性、前瞻性重大科学问题。正如原同济大学校长、中科院院士所述,“,你不做就落后”。
最近几年,国家以及地方政府频发政策以支持干细胞的研究及转化,在政策红利下,国内符合条件的干细胞项目有望更快地发展和转化。如今,大量新出台政策明确支持符合条件的社会力量或制备机构(企业)加入到干细胞行业发展中来。通过凝聚企业的创新力量,未来会有更多的产品注册申报,甚至获批上市。
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