![基因治疗何时惠及大众](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20171205/1512458146789797.jpeg" title="1512458146789797.jpeg" alt="102373157-95011716.1910x1000.jpg)
日前国际学术期刊《自然》发表了一项研究成果：德国一名7岁的儿童因患有交界性大疱性表皮松解症，导致全身80%的皮肤损伤丢失，在接受表皮干细胞基因治疗以后，这名患儿重获健康皮肤并出院，至今正常。在此项研究之前，交界性大疱性表皮松解症尚无彻底的治疗方法，超过40%的患者都活不到青少年时期。可以说，正是基因治疗让这名患儿奇迹般重获新生。这不仅为更多患者带来了希望，也让基因治疗再次引发广泛关注。那么，基因治...
基因治疗（Gene Therapy）是指将外源基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷或基因表达异常引起的疾病（图1）。基因治疗技术创新和临床试验在近几年如雨后春笋般涌现，多项基因治疗项目相继在美国、欧盟、中国等国家获得批准上市。基因治疗的对象也已经由单基因遗传病逐步拓展到恶性肿瘤、感染性疾病、心血管疾病、自身免疫性疾病、代谢性疾病等重大疾病。本文简要回顾近年基因治疗的国内外研究进展，与读者分享。1...
![中国科学家利用基因编辑技术研究水稻次生壁形成调控机理](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20171204/1512360922223232.jpeg" title="1512360922223232.jpeg" alt="deoxyribonucleic-acid-1500068__340.jpg)
次生壁是地球上最丰富的可再生资源，天然次生壁常被生产成多种纤维制品，服务人们的日常生活，也可以作为造纸业和生物能源的原料，具有重要的经济价值。次生壁是植物生长的物质基础，影响生命活动的众多生理过程。例如，水稻中次生壁合成水平与质量直接关系到株高、抗倒伏性等重要的农艺性状，因而其合成受到严格调控。研究发现，大量NAC、MYB等类型的转录因子构成复杂的网络，以应答植物体内外各种信号、精准调控次生壁生物...
![中国学者利用基因编辑技术首次获得遗传增强的“超级”干细胞](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20171204/1512360956284942.jpeg" title="1512360956284942.jpeg" alt="102373157-95011716.1910x1000.jpg)
金刚狼”、“蜘蛛侠”，这些好莱坞大片里的超级英雄家喻户晓。但在现实生活中，通过基因编辑技术改造生殖细胞，打造出这些遗传增强的“超级人类”被伦理所禁止。而在伦理许可的干细胞中，中国科学家通过基因编辑技术，首次人工改造出遗传增强的“超级”干细胞。这类干细胞或将在治疗人类疾病中展现身手。7月7日，《细胞研究》（Cell Research）期刊在线发表了中国科学院生物物理研究所刘光慧课题组、北京大学汤富酬...
基因治疗领域权威杂志human Gene Therapy在线发表了中国科学院广州生物医药与健康研究院陈小平课题组的最新研究成果。该研究首次利用最新的CRISPR/Cas9基因编辑技术，对人原代CD4+T细胞的两个重要受体CXCR4和CCR5基因进行双敲除，并对基因修饰过的T细胞进行体外的攻毒试验，证明双敲除的CD4+T细胞可以同时抵御X4-嗜性和R5-嗜性的HIV-1病毒株感染，为未来开展基于T细...
国际学术界多个机构３日发表联合声明，呼吁“谨慎而积极”地开展生殖细胞基因编辑，认为应继续推进基础研究，但反对把这项技术用于生殖目的。这份政策声明发表在新一期《美国人类遗传学杂志》上。此前一天，美国俄勒冈卫生科学大学等机构报告说，利用有“基因剪刀”之称的ＣＲＩＳＰＲ基因编辑技术，他们成功修复了人类早期胚胎中一种与遗传性心脏病相关的基因突变。这是美国国内首次进行人类胚胎基因编辑。“目前开展以怀孕为最终...
![Nature:国家基因库参与人类胚胎基因编辑研究](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20171204/1512361002718988.jpeg" title="1512361002718988.jpeg" alt="agsh.jpg)
由俄勒冈健康与科学大学、韩国基础科学研究院、美国Salk生物学研究所和深圳国家基因库合成与编辑平台合作完成的人类胚胎基因编辑最新重量级研究成果发表于《自然》杂志。在中国、美国、韩国的国际合作组的通力协作下，科学家第一次成功的利用CRISPR-Cas9系统在人类早期胚胎中对导致肥厚型心肌病的基因突变进行了安全修复。肥厚型心肌病（Hypertrophic cardiomyopathy，HCM），是以心...
王永明教授从2010-2013年在斯坦福大学医学院从事博士后研究，于2013年9月回国组建实验室，所以较早地开展了技术改进的研究。CRISPR/Cas9技术主要面临两个核心问题，一个是如何避免脱靶，另外一个是如何提高编辑效率。在此之前，他曾试图利用ZFN技术和TALEN技术的优势对CRSPR的特异性进行改造，但是由于学生刚进实验室，没有任何实验技能，进展非常缓慢，不久就看到有两个实验室抢先发表了文...
目前基因编辑是最引人关注的农业科技之一。虽然医药公司用CRISPR技术寻找新药的努力早已不算是新闻了，但该技术在农作物上的应用很有可能会比在医药上的应用更早实现。我们有理由相信基因编辑技术将会成为作物育种和农业生物技术研发过程中的一个重要工具，并推动农业领域的一场革命。CRISPR-Cas9是基因编辑技术中的一种，可用来删除或改变作物的某些性状。近年来，科学家应用CRISPR-Cas9技术在物种改...
先是科学家们宣布成功修正人胚胎中肥厚型心肌病致病基因，后有世界首批经基因编辑对器官移植无“毒”的小猪诞生；上个月，美国一个专家委员会以１０比０的投票，建议食品和药物管理局批准第一种癌症基因疗法……在新一代基因编辑工具尤其是ＣＲＩＳＰＲ推动下，新型基因疗法正加速迈向临床应用。四大热点值得关注基因编辑在多个领域拥有巨大的应用潜力，其中一大热门是治疗遗传病，尤其是单基因遗传病。据估计，大概有一万种疾病由...
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