![药企纷纷介入基因治疗 风险不可小视](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20180123/1516701686220786.jpeg" title="1516701686220786.jpeg" alt="deoxyribonucleic-acid-1500076__340.jpg)
基因治疗领域的创新公司一个个被收，原因可能不像看上去那样简单。新年伊始，基因治疗领域交易频频，让人目不暇接。新基公司（Celgene）“放血”，90亿美元收购巨诺，从此，这个血液肿瘤治疗领域的巨头也有了基因治疗新药，JCR17.去年，先有吉利德大手笔，119亿美元收了风筝（Kite Pharma），让这个以肝炎病毒治疗为主的药企也一夜转身，成为基因治疗领域的领先者。一个个药企纷纷跳入基因治疗领域，...
![猕猴桃多重高效基因组编辑系统研究取得进展](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20180120/1516425261185794.jpeg" title="1516425261185794.jpeg" alt="dna-1889086__340.jpg)
猕猴桃因其丰富的营养价值和独特的风味而成为重要的全球性新兴水果。随着我国及世界猕猴桃产业的发展，如何快速高效地创制优异特色新种质并培育新品种，成为制约产业发展的关键。目前，基于成簇规律间隔短回文重复序列/成簇规律间隔短回文重复序列关联蛋白（clustered regularly interspaced short palindromic repeats/CRISPR-associated prot...
![基因治疗领域优质企业盘点（国内篇）](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20180119/1516326925889550.jpeg" title="1516326925889550.jpeg" alt="deoxyribonucleic-acid-1500076__340.jpg)
我国对基因治疗等相关的基础研究、目标产品及管件技术的研发也非常重视。国务院曾出台《关于印发“十三五”国家战略性新兴产业发展规划的通知》，明确说明开发新型抗体和疫苗、基因治疗、细胞治疗等生物制品和制剂的重要性。据不完全统计，国内布局基因治疗领域的相关企业持续增长，自2012年的70余家增长至目前的130余家。笔者分析认为，近年来国内布局基因治疗领域的企业稳步增长，可归因为3点：1、近年，国内对于基因...
![基因疗法取得新进展 可暂时逆转糖尿病](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20180117/1516163310583131.jpeg" title="1516163310583131.jpeg" alt="deoxyribonucleic-acid-1500068__340.jpg)
2017年12月19日，美国FDA批准了Spark Therapeutics的基因疗法，来治疗罕见的遗传性失明。这项举措激励了人们不断努力寻找新方法，来修复多种疾病中的缺陷基因或细胞，这其中也包括糖尿病的治疗。近日，匹兹堡大学（University of Pittsburgh）医学院的科学家宣布，他们在使用基因疗法来逆转糖尿病方面取得了重大进展。当免疫系统错误地破坏了胰腺中产生胰岛素的β细胞时，就...
![常见细菌耐药性或给新基因疗法带来障碍](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20180117/1516157086134455.jpeg" title="1516157086134455.jpeg" alt="agadhgsj.jpg)
根据一项即将发表于某同行评议期刊的新研究，一种在实验室中非常受欢迎的基因编辑疗法在用于人体时可能引发免疫反应。但目前尚无法确定这会对新基因疗法造成多严重的问题，相关基因疗法旨在阻止缺陷基因带来的疾病。“最大的问题将会是：它在治疗上究竟会有何影响？”美国哈佛大学和加斯林糖尿病中心干细胞生物学家、并未参加此项研究的Amy Wagers说。她表示，在大鼠中，这种基因编辑工具会引发免疫应答，但却仍是安全有...
![强生达成新合作 基因疗法治疗阿兹海默病](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20180116/1516096785301789.jpeg" title="1516096785301789.jpeg" alt="deoxyribonucleic-acid-1500076__340.jpg)
Johnson & Johnson Innovation和Janssen Pharmaceuticals，Inc.（JPI）与宾夕法尼亚大学（University of Pennsylvania）的基因疗法项目组签署了独家合作研究协议。该合作将同时利用由宾夕法尼亚大学研发的腺相关病毒（AAV）载体和JPI研发的靶向阿兹海默病的抗体，开展研究。该合作旨在使用AAV病毒递送来表达靶向阿兹海默病...
![《细胞研究》：中科院神经所在世界上首次获得基因敲入的食蟹猴](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20180115/1515998086319809.jpeg" title="1515998086319809.jpeg" alt="deoxyribonucleic-acid-64273__340.jpg)
中科院神经科学研究所、脑科学与智能技术卓越创新中心、神经科学国家重点实验室杨辉研究组与苏州非人灵长类研究平台孙强团队合作，利用了一种以同源臂介导的末端接合（HMEJ）为基础的基因敲入策略，在世界上首次获得了基因敲入的食蟹猴。1月12日，这一重要研究成果以题为《运用CRISPR/Cas9编辑技术获得基因敲入食蟹猴》在线发表于《细胞研究》期刊。由于基因修饰猴模型可以用于模拟人类疾病症状，因此它可以作为...
![下一个大事件：正在成熟的基因治疗](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20180112/1515730678715834.jpeg" title="1515730678715834.jpeg" alt="deoxyribonucleic-acid-1500068__340.jpg)
医学史上有一些改变疾病治疗范式的大事件，比如外科手术的发明、抗生素的发现，而下一个大事件可能是正在成熟的基因治疗。经过三十年的反复挫折，基因治疗终于迎来了曙光：在刚刚过去的2017年，美国FDA首次批准了两种针对血液疾病的CAR-T细胞免疫疗法和一种针对眼科遗传病的疗法Luxturna。不久的将来，更多的基因治疗方法将从实验室走向临床，掀起一场新的医学革命，这两天在如火如荼的JP 摩根健康产业大会...
![Libella或将研制出全球首款阿尔茨海默病基因药物](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20180112/1515725588708898.jpeg" title="1515725588708898.jpeg" alt="deoxyribonucleic-acid-1500071__340.jpg)
近日有消息指出，Libella基因药业将在哥伦比亚卡塔赫纳（OUS）开展相关临床研究，依托基因治疗手段企图逆转与年龄有关的疾病进展，试验的初次对象是阿尔茨海默氏病。不同于传统药物需要服用数月或数年，基因治疗可以一次性从源头上解决疾病根本问题，修复患者体内缺陷的DNA并使身体自行修复。目前，每天有228名美国人死于阿尔茨海默病，全球还不存在任何已知的治疗方法或药物可以。基因治疗能够永久纠正疾病，并能...
![又一基因疗法进入临床，这次是与医疗器械相结合的光遗传学方法](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20180112/1515724325491953.jpeg" title="1515724325491953.jpeg" alt="dna-1889084__340.jpg)
今日法国眼科疾病基因疗法公司GenSight Biologics宣布英国药监局已经接受了公司GS030对视网膜色素性视网膜炎的PIONEER临床I/II试验申请。去年GS030获得FDA和EMEA孤儿药资格认定，目前GenSight正在与其他监管机构进行沟通，并计划在2018年提交更多的IND和CTA。PIONEER研究PIONEER是一项多中心开放标签性的剂量递增研究，用于评估GS030的安全性...
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