细胞与基因治疗已经成为全球最具发展潜力的医药领域之一,全球上市细胞基因治疗产品已达20余种,包括CAR-T疗法、干细胞疗法、溶瘤病毒疗法和基因疗法等。我国有两款经NMPA批准在售的细胞与基因治疗产品,安科瑞和阿吉伦塞注射液均为肿瘤治疗药物,随着各地政策的支持,资本不断涌入,为细胞与基因治疗的发展提供持续动力,大型药企也通过收购、合作开发、自主研究等形式加入基因疗法开发,基因治疗已逐步走向快速发展通道加速崛起的黄金赛道。
基因治疗行业的发展离不开基因编辑技术,新型基因编辑技术不断突破,极大地推动了基因治疗药物开发进程,随着细胞及基因治疗临床管线数目逐年上升,未来将迎来商业化热潮,也代表着细胞与基因治疗 CRO/CDMO行业发展迎来了黄金时期,然而关于基因治疗病毒载体开发、大规模纯化、载体递送等工艺化技术的壁垒以及高昂的生产成本是基因治疗药物商业化的痛点。另一方面,核酸药物作为基因治疗领域的蓝海,尤其是mRNA疗法与目前疗法相比生产经济、更快速,灵活等特点为开发个性化疗法提供可能。mRNA药物从前期研发到临床应用的前景广阔,但它所面临的稳定性、免疫原性、转化效率和药物递送、专利等的关键技术问题也亟待解决。
当前,细胞与基因治疗投融资及兼并收购火热,资本热情高涨。中国的细胞与基因治疗布局迅速,市场化进程指日可待。“生物谷”一直深耕生物医药领域,作为国内领先的生物医药行业媒体平台,特举办2021基因治疗与核酸药物开发高峰论坛,诚邀国内外领域专家与行业人士共聚一堂,针对当下基因治疗行业的发展全局,深入探讨行业发展机遇与发展痛点,促进国际与国内多种合作模式,加速基因治疗与核酸药物的市场化进程!
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