在一篇新的论文中，来自美国加州大学欧文分校的研究人员解释了精准基因组编辑试剂如何在遗传性视网膜疾病（inherited retinal disease, IRD）中实现了精确的基因校正和疾病拯救。相关研究结果发表在2022年9月27日的PNAS期刊上，论文标题为“Precision genome editing in the eye”。这篇论文描述了目前治疗遗传性视网膜退行性疾病的临床前成功和临床...
近日，上海昂拓生物医药有限公司（以下简称“昂拓生物”）宣布完成由杏泽资本独家领投的近亿元种子轮投资。本轮募集资金将主要用于建设独有的反义核酸双向调控技术平台，推进多个创新药物管线的早期研发和布局。昂拓生物成立于2022年，是一家基于反义核酸技术（Antisense Technology）的药物开发企业。创始团队包括在反义核酸药物领域知名的资深专家，前Ionis核心技术部领头人Xuehai Lian...
FDA已经解除了SRP-5051（vesleteplirsen）用于杜氏肌营养不良症的II期临床暂停。在与FDA协商后，Sarepta Therapeutics调整了临床试验方案，包括扩大尿液生物标志物的监测。杜氏肌营养不良症（DMD）是一种致命的遗传性神经肌肉萎缩罕见病，因编码抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的基因突变所致，最常见的形式是一个或多个外显子（基因的一部分）缺失。正常状态下，抗肌...
1.根据酒店疫情防控有关要求，需提供48小时内核酸检测阴性证明或24小时内核酸采样证明，持“健康码”绿码。2.不接受中高风险地区来访参会。5.按照上海防疫要求，3天内完成2次核酸检测，做好健康监测。...
8月24日，BioMarin宣布，欧盟批准Roctavian(Valoctocogene roxaparvovec)基因疗法的有条件上市，用于治疗体内不含凝血因子VIII抑制物和腺相关病毒5（AAV5）抗体的重度A型血友病成人患者。Roctavian是首款治疗血友病A的获批基因疗法。此外，欧盟还保持了该疗法的孤儿药认定并授予其10年市场独占期。A型血友病是因凝血因子VIII（FVIII）缺乏引起凝...
浙江愈方生物科技有限公司（以下简称“愈方生物”），近日宣布完成数千万元天使轮融资，本轮融资由上海生物医药创新转化基金领投，金浦新潮基金跟投。 愈方生物成立于2021年，是一家靶向端粒机制的基因治疗药物开发企业。基于团队过往在斯坦福的前沿研究，愈方生物搭建了国际领先的新一代端粒精准调控技术平台，专注于解决心力衰竭等未满足的临床需求。目前心力衰竭一线临床用药方案以肾素-血管紧张素系统阻滞剂、...
Krystal Biotech宣布，FDA已受理其在研基因疗法B-VEC（beremagene geperpavec）的生物制品许可申请（BLA），用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）患者。FDA同时授予该药物优先审查资格，PDUFA日期为2023年2月17日。此前，FDA已授予该药治疗DEB的孤儿药资格和再生医学先进疗法（RMAT）认定。 B-VEC（beremagene ge...
8月18日，Krystal Biotech宣布，FDA已受理其在研基因疗法B-VEC（beremagene geperpavec）的生物制品许可申请（BLA），用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）患者。FDA同时授予该药物优先审查资格，PDUFA日期为2023年2月17日。此前，FDA已授予该药治疗DEB的孤儿药资格和再生医学先进疗法（RMAT）认定。 B-VEC（beremag...
8月18日，bluebird bio（蓝鸟生物）宣布，美国FDA已批准其基因疗法Zynteglo（betibeglogene autotemcel，beti-cel）上市，用于需要定期输血的所有基因型成人、青少年和儿童β-地中海贫血患者。beti-cel是美国首个获批的针对β-地中海贫血患者潜在遗传病因的一次性疗法，将为患者提供常规红细胞输注和铁螯合剂治疗以外的替代方案。同时，bluebird b...
8月16日，环状RNA（oRNA）领先企业Orna Therapeutics宣布与默沙东达成一项合作，开发和商业化多个项目，包括传染病和肿瘤学领域的疫苗和疗法。根据协议条款，默沙东将向Orna支付1.5亿美元的预付款，此外，Orna将有资格获得与多种疫苗和治疗项目进展相关的最高35亿美元的开发、监管和销售里程金，以及从合作中产生的任何获批产品的销售版税。Orna将保留其oRNA-LNP技术平台，并...
尊敬的 先生/女士
您已注册成功，注册信息及注意事项已发到联系人及参会人邮箱，请注意查收。如未收到，请联系大会联系人。
