8月16日,环状RNA(oRNA)领先企业Orna Therapeutics宣布与默沙东达成一项合作,开发和商业化多个项目,包括传染病和肿瘤学领域的疫苗和疗法。
根据协议条款,默沙东将向Orna支付1.5亿美元的预付款,此外,Orna将有资格获得与多种疫苗和治疗项目进展相关的最高35亿美元的开发、监管和销售里程金,以及从合作中产生的任何获批产品的销售版税。Orna将保留其oRNA-LNP技术平台,并将继续推进肿瘤和遗传疾病等领域的其他全资项目。
Orna的专有oRNA技术通过自循环从线性rna中生成环状RNA (oRNAs)。oRNA分子已被证明在体内比线性mRNA稳定性更强,并有潜力在体内产生更大量的治疗蛋白。新合成的oRNA分子被更紧凑地封装在定制的脂质纳米颗粒(LNPs)中,这些LNP被设计用于靶向体内的关键组织。临床前数据表明了oRNA的表达和递送作为疫苗和肿瘤疗法进一步开发的潜力。
默沙东相关负责人Fiona Marshall表示:“这次广泛的战略合作将默沙东在核酸生物学、临床开发和制造方面的重要专业知识与Orna公司引人注目的环状RNA技术结合起来,探索开发新一代潜在疫苗和治疗方法的机会。我们期待与Orna有才华的团队进行合作。”
同一天,Orna 还宣布初步完成2.21亿美元B轮融资。该公司已收到约1.21亿美元,预计在满足惯例成交条件(包括HSR法案下的监管批准)下将收到剩余的1亿美元。默沙东作为新投资者参与了本轮融资,公司同时还得到了创始投资者MPM Capital和MPM附属公司BioImpact Capital的承诺。Orna在UBS Oncology Impact Fund的支持下由MPM Capital和BioImpact Capital于2019年创立。
本次融资所得将使Orna能够继续开发其环状RNA+脂质纳米粒(LNP)递送平台。该平台由其与合营企业ReNAgade Therapeutics(一家由MPM Capital和BioImpact Capital创建的RNA递送公司)加强,以推动其领先的原位CAR(isCAR)项目进入临床,并建立起制造能力,以支持扩大的临床前和临床管线开发。
Orna的领先isCAR项目已在动物模型中证明了肿瘤抑制和根除的潜力,提示基于oRNA的癌症治疗可能优于传统的细胞治疗。凭借B轮融资的收益,Orna预计将在2024年将该项目推进临床试验。
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