蜱虫（Tick）是一种传播人兽共患病的重要媒介。作为严格的吸血性节肢动物，蜱几乎可以叮咬陆地上所有的动物，且吸血时间长、吸血量大、生活史复杂。这些特点使蜱携带了最广泛的病原体种类，包括病毒、细菌、真菌、寄生虫；传播40余种疾病，如莱姆病、森林脑炎、克里米亚-刚果出血热、发热伴减少综合征、立克次体病、无形体病、巴贝西虫病等，可导致死亡或慢性后遗症，严重影响生活质量。莱姆病，是伯氏疏螺旋体...
艾滋病（HIV）是获得性免疫缺陷综合征的简称，由感染HIV病毒引起。HIV是一种能攻击人体免疫系统的病毒，它把人体免疫系统中最重要的CD4+T细胞作为主要攻击目标，大量破坏该细胞，经过数年、甚至长达10年或更长的潜伏期后发展成艾滋病病人，使人体丧失免疫功能，因抵抗力极度下降会出现多种感染，后期常常发生恶性肿瘤，以至全身衰竭而死亡。据联合国艾滋病规划署数据，目前全球范围内现存HIV携带者...
安斯泰来（Astellas）近日公布了基因疗法AT845治疗晚发型庞贝病（LOPD）1/2期FORTIS试验的中期安全性数据。AT845是一种在研的腺相关病毒（AAV）基因替代疗法，用于传递功能性α-葡萄糖苷酶（GAA）基因，直接在患者肌肉细胞中表达酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）。AT845有潜力成为一种同类最佳疗法。FORTIS是一项正在进行的多中心、开放标签、剂量递增、首个人体临床试验，旨在确定...
寻常性痤疮（Acne vulgaris）是一种高度遗传性皮肤病，其主要会影响机体的面部皮肤，严重发炎的皮损或会给患者留下永久性的疤痕，且与长期的社会心理影响有关。近日，一篇发表在国际杂志Nature Communications上题为“Genome-wide association meta-analysis identifies 29 new acne susceptibility loci”的...
“再也不熬夜了！ ！ ！”多少年轻人在半夜恋恋不舍地放下手机后，顶着黑眼圈在心里默默地发誓，“以后再也不熬夜了”，又有多少年轻人，在一遍又一遍地发誓后，还是“义无反顾”地拿起了手机。然而，“出来混总是要还的”，你熬过多少夜，就有多少头发像蒲公英一样“随风飘逝”。脱发总是“秃”如其来，发际线也逐渐长成了手机屏的样子。如今，脱发已经成为当代年轻人最头疼的问题之一，因为脱发极大地...
CRISPR-Cas9是对微生物、动植物，以及人类基因组进行修饰的强有力工具。在医疗保健领域，CRISPR-Cas9基因编辑为治愈遗传病、癌症，乃至心脏病等重大疾病带来了前所未有的希望。但这一切的前提是DNA被正确的修饰，而没有产生意外的变化。在进行CRISPR基因编辑时，脱靶性是一个重点关注的问题，因为这可能会破坏其他功能基因从而带来严重后果。此外，在目标位点附近导致基因组产生较大结...
脑转移是导致乳腺癌患者死亡的主要原因，缺乏临床试验以及血脑屏障的存在往往会限制乳腺癌患者的治疗；近日，一篇发表在国际杂志Proceedings of the National Academy of Sciences上题为“Combination of tucatinib and neural stem cells secreting anti-HER2 antibody prolongs surv...
近日，弗吉尼亚大学医学院的研究表明，一种新开发的基因疗法可以治疗德拉韦综合征(Dravet syndrome，一种严重的癫痫)，并有可能延长患有这种疾病的人的生存时间。这项由弗吉尼亚大学马诺杰·K·帕特尔(Manoj K.Patel)、埃里克·R·温格特(Eric R.Wengert)和他们的合作者进行的新研究，展示了实验性疗法如何恢复细胞的正常功能，并减少实验室小鼠的癫痫发作。这项研究建立在其他...
钠离子通道是细胞膜上存在的一种允许少量的钠离子顺其电化学梯度进入细胞内的蛋白质通道。在心脏中，钠离子通道告诉心肌细胞何时收缩并传递信号，从而让心脏向全身输送血液。对于疾病或创伤导致心肌细胞受损，通常会导致心脏心律失常等多种心脏疾病。通过基因治疗，将负责产生钠离子通道蛋白的基因导入心脏细胞，从而增强心脏细胞的电兴奋性和动作电位传导，可以用来治疗心律失常等多种心脏病。然而，电压门控钠离子通...
刘如谦（David Liu）团队在 Nature 发表了题为：A bacterial cytidine deaminase toxin enables CRISPR-free mitochondrial base editing 的研究论文，成功问鼎线粒体研究领域圣杯，开发了一种不依赖CRISPR的碱基编辑器——DdCBE，能够实现对线粒体基因组（mtDNA）的精准编辑，这为研究线粒体遗传病和治疗...
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