近年来，mRNA作为新型制药技术，短时间内在传染性疾病及肿瘤治疗领域取得了突破性进展。然而，如何将mRNA药物安全、高效地递送到特定靶细胞并保护其免于降解是目前mRNA疗法的主要障碍之一。理想的递送载体必须是安全的、稳定的和器官特异性的。脂质纳米颗粒（LNP）是目前临床上最先进的mRNA递送载体。目前，所有正在研制或批准临床使用的新冠mRNA疫苗均采用LNP载体进行递送。LNP为mRN...
男性不育症，是一种多因素异质性疾病，大约影响了7%的男性。非阻塞性无精症（NOA）是最严重的男性生殖系统疾病之一，指睾丸组织本身没有制造精子的能力，大约有1%的育龄男性会患此疾病。2022年1月3日，中科院动物研究所高飞研究员、上海交通大学附属第一人民医院泌尿外科中心李铮教授等在 Signal Transduction and Targeted Therapy 期刊发表了题为：Ol...
2020 年诺贝尔化学奖授予 Emmanuelle Charpentier 和 Jennifer Doudna，因为他们开发了成簇规则间隔短回文重复序列/CRISPR 相关核酸酶 9 (CRISPR/Cas9) 基因编辑技术，为精确基因编辑提供了新工具。实际上，仅使用带有短 RNA 的复杂核酸酶蛋白作为位点特...
尽管存在针对小等位基因基因组编辑的技术，但目前科学家们仍然缺少强大的技术来对哺乳动物基因组中的大型DNA片段进行靶向性整合。近日，一篇发表在国际杂志Nature Communications上题为“Find and cut-and-transfer (FiCAT) mammalian genome engineering”的研究报告中，来自西班牙庞培法布拉大学等机构的科学家们通过研究开发了一种能查...
Molecular Cell在线发表了中国科学院分子细胞科学卓越创新中心（生物化学与细胞生物学研究所）研究员陈玲玲研究组关于环形RNA的最新研究进展，论文题目为RNA circles with minimized immunogenicity as potent PKR inhibitors。通过对不同方式体外合成环形RNA的特性比较分析，该研究阐明了体外合成环形R...
近年来，基因疗法在遗传疾病治疗中的表现有目共睹，作为一种能从疾病的源头进行治疗的疗法，基因疗法的发展给了许多被遗传病困扰的患者治愈的希望。 基因疗法的载体多为血清型AAV（AAV1、AAV2、AAV3……），一般通过静脉注射进行全身给药。在一些神经系统疾病的治疗中，基因疗法则需要进行颅内或鞘内注射给药，这种给药方式对外科专业知识和技能的要求较高。虽然全身给药...
2019年，David Liu教授的实验室开发出了先导编辑技术（Prime Editing），这一技术对基因进行的编辑处理类似于用文字处理器修改拼写错误，通过“搜索”来插入、替换或删除目标DNA序列。但对于长度超过100个碱基对的序列，先导编辑的效率并不高。12月9日，在Nature Biotechnology上发表的一项最新研究中，David Liu教授领导的研究团队在先导编...
近日，中国科学院国家纳米科学中心李乐乐课题组报道了一种方法学以实现利用蛋白酶调控核酸功能，并以此为基础实现了两种肿瘤促转移标志物的空间选择性成像分析。蛋白酶是一类具有蛋白水解活性的酶，参与调节几乎所有的生理过程。蛋白酶活性的异常与多种病理有关。例如，许多蛋白酶在癌细胞中过表达，被认为是恶性肿瘤的重要生物标志物。在过去十年，大量蛋白酶响应型多肽探针和药物传递系统被开发用于生物成像和疾病治...
生物体内，复杂的基因网络是细胞发挥功能的基础。特定环境下，不同基因间相互交流将决定细胞命运。发展操控生物系统分子工具的一个重要目标是能够人为构建基因回路以调控细胞功能或控制细胞表型。比如，细胞内原本独立表达的X与Y两个基因，在引入人为构建的合成回路后，RNA-X能发挥调控RNA-Y表达的作用（图1）。试想，在癌细胞中，如果X为原癌基因， Y为抑癌基因，在两者间建立基因回路，以原癌基因诱发抑癌基因表...
![显著提高外泌体产量和核酸包载效率，基因治疗取得新进展](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20211130/1638232784403688.jpeg" title="1638232784403688.jpeg" alt="102373157-95011716.1910x1000.jpg)
俄亥俄州立大学化学与生物工程学院的James Lee课题组发明了一种细胞纳米化生物芯片，在数量级上提高外泌体生产和核酸包载效率，在靶向性和疗效上大大超越目前临床实验正在测试的外泌体包载的基因治疗药物！这些结果发表在《Nature Biomedical Engineering》上。外泌体是细胞内的多囊体分泌到细胞外，半径为40-150 nm的囊泡，在生理状态下介导细胞间通讯。作为基因治疗中的核酸载体...
尊敬的 先生/女士
您已注册成功，注册信息及注意事项已发到联系人及参会人邮箱，请注意查收。如未收到，请联系大会联系人。
