Alnylam宣布，FDA批准该公司RNAi疗法Amvuttra(vutrisiran)上市，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导(hATTR)的淀粉样变性多发性神经病变。这是FDA批准的首款只需每3个月皮下注射一次，就能够逆转神经病变损伤的RNAi疗法。Amvuttra也是Alnylam获批的第4款RNAi疗法。此前其开发的首款RNAi疗法patisiran于2018年获FDA批准上市，用于治疗...
肺癌是最常见的癌症之一(占总病例的11.4%)，仍然是癌症死亡的主要原因(占总癌症死亡的18.0%)，其中肺腺癌(LUAD)占大多数。目前，手术结合围手术期化疗或放射治疗仍然是肺部恶性肿瘤的标准治疗方法。根据国家癌症综合网络(NCCN)指南(v3.2021)的建议，以铂类化合物为基础的联合化疗，如顺铂(CDDP)和培美曲塞(PEM)，几十年来一直是LUAD最活跃的一线治疗方案。然而，在LUAD患者...
近年来，基础RNA生物学和技术的发展带来了基于RNA的策略的相应革命，以产生新型治疗药物，包括反义RNA、小干扰RNA、RNA适配子和信使核糖核酸(mRNA)。特别是，信使核糖核酸已经成为传递治疗性蛋白质的一种令人兴奋的选择。使用信使核糖核酸的优势包括：(1)信使核糖核酸被靶细胞翻译成治疗性蛋白质，导致翻译后修饰很可能与内源蛋白质相似；(2)与基于DNA或病毒的基因治疗相比，信使核糖核酸不需要核定...
在一项新的研究中，来自加州大学圣地亚哥分校医学院的研究人员人类大脑类器官揭示了一个基因发生的与一种严重的自闭症形式相关的突变如何破坏神经发育。利用基因治疗工具恢复这个基因的功能，有效地拯救了神经结构和功能。相关研究结果于2022年5月2日发表在Nature Communications期刊上，论文通讯作者为“Transcription Factor 4 loss-of-function is as...
从1968年第一个限制性内切酶的发现、到1985年聚合酶链式反应（PCR）技术的发明，再到2013年 CRISPR 基因编辑技术的应用，生物技术的每一个突破性发现都进一步提高了我们操纵 DNA，乃至调控生命蓝图的能力。特别是 CRISPR 基因编辑技术的成功应用，让我们能以前所未有的效率对活细胞和个体进行全面的基因编辑，也让我们能够治疗之前无能为力的遗传疾病。基因编辑技术在细胞核基因组的...
使用脂质纳米颗粒（LNP）递送的mRNA疫苗在抗击COIVD-19大流行中获得巨大成功，同时也突出了mRNA技术的医疗和社会效益。不仅如此，mRNA还可以用来诱导细胞产生外源蛋白，用于免疫治疗和基因编辑等等。在基因编辑中，确保病变细胞中特定的目标编辑和避免改变其他非目标细胞的基因组是至关重要的。值得注意的是，通过静脉注射输送的LNP有很大一部分（30-90%）会富集在肝脏中，这阻碍了非病毒载体在肝...
microRNAs能通过靶向作用细胞质中mRNAs的3′-UTR在沉默基因表达方面扮演着重要角色，然而，最近多项研究结果表明，miRNAs在细胞核基因表达的调节上扮演着重要作用，因为其在细胞核中的丰富较高。近日，一篇发表在国际杂志PLOS One上题为“Nuclear microRNA-466c regulates Vegfa expression in response to hypoxia”的...
近年来，mRNA作为新型制药技术，短时间内在传染性疾病及肿瘤治疗领域取得了突破性进展。然而，如何将mRNA安全、高效地递送到特定靶细胞并保护其免于降解是目前开发mRNA药物面临的主要挑战之一。理想的递送载体必须是安全的、稳定的和器官特异性的。脂质纳米颗粒（LNP）是临床上最先进的mRNA载体。截至2021年6月，所有正在研制或批准临床使用的新冠mRNA疫苗均采用LNP递送系统。LNP为mRNA递送...
常规的基因治疗是将正常基因的cDNA序列或是有治疗价值的基因（例如，CRISPR相关的基因编辑工具）通过一定的方式导入人体靶细胞内，达到替代或者修复内源缺陷基因、治疗疾病的目的。递送基因非生理水平或者异位表达都可能会导致毒性副作用。尽管基因编辑可以实现生理水平的基因表达水平，但基因编辑工具的编码基因过大和免疫原性仍然是巨大的挑战。无义突变，即蛋白编码序列中，有义密码子变为提...
乳腺癌，是女性中最常见的癌症，而在2020年，乳腺癌取代肺癌，已成为全球第一大癌症，WHO国际癌症研究署（IARC）发布的2020年全球最新癌症负担数据显示，2020年全球乳腺癌新发病例高达226万例，死亡68万例。在我国，乳腺癌的发病率也在逐年提升，据WHO预测，2020年中国新增乳腺癌病例高达41万。乳腺癌大多预后良好，但是大约15%的乳腺癌为三阴性乳腺癌（TNBC），这类乳腺癌由...
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