基因治疗亨廷顿症失败的阴云尚未散去。8月8日， 荷兰基因治疗上市公司 uniQure（NASDAQ:QURE）公布了其第二季度的财务业绩报告。报告披露，在一项针对亨廷顿症的1/2期试验中，14例接受高剂量AMT-130治疗组中有3例患者出现了严重副作用。来源：uniQure 官网据悉，这3名病例已于今年7月转移至卫生局接受治疗，目前有两名受试者已完全康复，另一名受试者尚未完全康复。在周一...
2022年8月4日，聚焦于基因和细胞治疗的上海邦耀生物科技有限公司（以下简称“邦耀生物”）宣布，邦耀生物和中南大学湘雅医院合作的世界首例CRISPR基因编辑治疗β0/β0型重度地贫的患儿目前脱离输血依赖已超过2年，开启了正常生活和学习，同时该项临床试验成果今日发表在了国际顶级医学期刊 Nature Medicine 上。出院2周年的希希（化名，图右）和望望（化名，图左）与主诊大...
2022年8月1日，碱基编辑公司 Beam Therapeutics 宣布其BEAM-201的IND申请被FDA暂停。FDA将在30天内提供作出这一决定的更多详细信息，Beam承诺将在获得更多详细信息后及时更新。BEAM-201是Beam Therapeutics开发的基于胞嘧啶碱基编辑（Cytosine Base Editor，CBE）的针对CD7靶点的四重碱基编辑CAR-T...
生物技术公司Replay宣布获得5500万美元种子资金，用于重编程生物学并编写下一代基因组产品。本轮融资由KKR和OMX Ventures领投，ARTIS Ventures和Lansdowne Partners等跟投。Replay将使用这笔资金构建其平台技术工具包，以书写和递送针对实体瘤和多基因疾病等复杂疾病的big DNA。总部位于美国加利福尼亚州的Replay是一家基因书写公司，旨在通过书写和...
新冠肺炎（COVID-19）的长期存在对于有效的治疗药物或疗法产生了巨大需求。美国食品药品监督管理局（FDA）已批了瑞德西韦（Remdesivir）作为抗新冠病毒药物，但瑞德西韦虽然缩短了康复时间，但并没有为新冠患者提供生存益处。FDA还批准了几种单克隆抗体的紧急使用授权，这些单克隆抗体可以减少新冠患者的住院和死亡，但单克隆抗体的有效性随着新冠突变株 Omicron 的出现而减弱甚至丧失。2021...
乙型肝炎是由于感染乙肝病毒（HBV）引起的最常见的严重肝脏疾病。大部分成年人感染HBV以后，很少或者几乎没有症状，依靠自身免疫系统清除HBV，这一过程需要长达6个月的时间，称为HBV急性感染。大部分婴儿或者幼童，感染HBV后，无法抵抗病毒复制，会产生HBV慢性持续感染，发展为慢性乙肝。目前，全球有2.57亿HBV慢性感染者。HBV高水平复制会显著改变慢性乙肝患者体内的抗体多样性，造成功能缺陷性的T...
7月20日，PTC宣布，欧盟委员会（EC）批准Upstaza（eladocagene exuparvovec）上市，用于治疗18个月及以上芳香族L-氨基酸脱羧酶（ADCC）缺乏症患者。Upstaza不仅是全球首个获批治疗ADCC缺乏症的疾病修饰疗法，还是首个直接注入大脑的基因疗法。AADC缺乏症是一种罕见的遗传性神经系统疾病，由编码ADCC酶的多巴脱羧酶（DDC）基因变异引起。ADCC酶的缺乏会导...
北京脑科学与类脑研究中心（CIBR）熊巍实验室在 Cell 子刊 Cell Reports 上发表了题为：Template-independent genome editing in the Pcdh15 av-3j mouse, a model of human DFNB23 nonsyndromic deafness（不依赖于修复模板的基因编辑应用于Pc...
CRISPR 基因编辑先驱亓磊创立的公司 Epic Bio 完成了5500万美元的A轮融资，该公司计划将迷你 CRISPR 系统（CasMINI）应用于表观遗传工程，开发出更安全的人类遗传疾病疗法。硕果累累的基因编辑先驱提到亓磊（Lei S. Qi），可能很多人并不熟悉，但是他的研究成果大家并不陌生，早在2013年2月，亓磊首次证实 DNA 切割活性丧失的 ...
关于“2022基因治疗与核酸药物开发高峰论坛”延期举办的通知 尊敬的各位嘉宾、展商、参会代表及合作伙伴：鉴于目前全国防疫形势严峻，疫情多点爆发。上海、北京、浙江、安徽、江苏、广东等多地形成社会面感染，新毒株危害风险加剧，疫情传播风险加大。组委会为配合本地政府防疫工作，同时保证参会嘉宾的健康安全，经多方积极沟通，决定将原定于2022年8月4-5日在上海虹桥祥源希尔顿酒店举办的“2022基因...
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