-p53是一种能保护细胞免于DNA损伤的特殊蛋白，在利用CRISPR技术进行基因编辑时其能被激活；而失活的p53突变是癌症中最丰富的遗传改变，携带突变p53的细胞往往拥有一定的生存优势，其最终可能会导致癌症发生。近日，一篇发表在国际杂志Cancer Research上题为“CRISPR/Cas9-induced DNA damage enriches for mutations in a p53-...
作为第三代基因编辑技术的代表，CRISPR／Cas9系统已经凭借其成本低廉、简便易用成为生物医学领域内的高效工具，一度被科研人员称为“瑞士军刀”。目前，CRISPR／Cas9系统已广泛应用于细胞基因编辑、基因调节、基因敲除动物模型的构建、人类疾病动物模型的治疗研究等领域。然而，随着研究的深入，这把“瑞士军刀”的另一面逐渐显现。研究发现，CRISPR具有重大的潜在风险，包括脱靶效应、染色...
2021年11月22日，由全球领先的生物制药企业勃林格殷格翰主办的2021年“创新大赛”总决赛在上海张江科学城ATLATL飞镖加速器圆满收官。经过商业路演及评审团投票，愈方生物（Juvensis Therapeutics）崭露头角，摘得桂冠！大赛上上海浦东新区科技和经济委员会副主任徐敏栩表示：“长期以来，上海始终着力于提升创新策源能力。为贯彻落实中央《引领区意见》，浦东新区发布了大企业开放创新中心...
环状rna是一类新的非编码rna，在肾细胞癌(RCC)的发生发展中发挥重要作用。但ciRS-7在RCC中的作用机制及治疗作用尚不清楚。通过实时荧光定量PCR、CCK-8、创面愈合、transwell、菌落形成、Edu、肿瘤异种移植和肺转移等一系列体内外实验，探讨了ciRS-7在NSG小鼠中的作用机制和治疗作用。ciRS-7在RCC肿瘤组织和细胞系中高表达，高表达与肿瘤大小、高Fuhrman分级和低...
基因编辑龙头公司CRISPR Therapeutics近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予CTX110再生医学先进疗法（RMAT）资格：这是一款由该公司全资拥有的基因编辑同种异体CAR-T细胞疗法，用于治疗复发或难治性CD19+B细胞恶性肿瘤。CRISPR Therapeutics利用CRISPR/Cas9基因编辑技术，对来源于健康供体的T细胞进行3次基因编辑，允许其CAR-T细胞“通用...
蓝鸟生物（bluebird）是一家行业领先的基因治疗公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理Zynteglo（betibeglogene autotemcel，beti-cel，含βA-T87Q珠蛋白编码基因的自体CD34+细胞）的生物制品许可申请（BLA）并授予了优先审查：该药是一种潜在变革性的一次性基因疗法，用于治疗需要定期输注红细胞（RBC）的全部基因型β-地中海贫血（β...
虽然免疫治疗在对抗癌症方面有很大的希望，但由于免疫抑制肿瘤微环境和全身毒性的限制，其疗效有限，因此阻碍了癌症免疫治疗的广泛应用。为了克服这些困难，近日来自台湾国立清华大学等单位的研究人员报道了一种组合免疫治疗方法，通过使用一种高效和肿瘤选择性基因载体，提高了免疫疗法的抗癌效果并避免了全身毒性。在这项研究中，研究人员利用胸腺嘧啶功能化的树突状大分子可以激活干扰素基因(STING) -cGAS通路的现...
国际领先的生物工艺完整解决方案提供者赛多利斯与国内基因治疗先行者五加和基因科技于北京大兴生物医药产业基地举行战略合作签约仪式。双方将展开深度技术合作，共同搭建高效、具有成本优势且符合GMP要求的基因治疗病毒载体生产平台。双方将携手推出面向行业从业者的工艺技术培训项目，为高速发展中的中国基因治疗行业培养更多优质人才，推动基因治疗产业在中国的商业化和长期发展。“国内基因治疗行业在积累多年后正式进入发展...
TP53是一种重要的肿瘤抑制基因，在超过半数的人类癌症中都发生了突变。TP53的突变不仅削弱了其抗肿瘤活性，而且还赋予突变的p53蛋白致癌特性。p53靶向治疗方法开始于识别能够恢复/重新激活野生型p53功能或消除突变型p53的化合物。直接靶向突变 p53 的治疗具有极高的结构和药物种类依赖性。由于野生型 p53 的突变，通常由野生型 p53&nbs...
核糖体生物发生是一个必要的，需要能量的过程，其放松管制涉及癌症，老化和神经退化。因此，核糖体的生物发生受到包括p53肿瘤抑制因子在内的各种途径的监控。在这里，作者首先对175个人类核糖体生物发生因子进行高含量的sirna筛选，寻找它们对p53的影响。在U2OS细胞中敲除4个和35个蛋白分别降低和增加了p53的丰度，包括BYSL、DDX56和WDR75耗尽后p53的积累，其作用已在多个模型中得到验证...
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