环状rna (Circular RNAs, circRNAs)是一种新兴的rna家族成员，由于其在细胞生理和疾病进展中的新功能作用，在研究中获得了重要地位。环状rna广泛地存在于细胞中，并显示出组织特异性表达和发育特异性表达。环状rna的特点是结构稳定、保守和细胞内的高丰度。在本文中，作者讨论了生物发生的不同模式。circrna的定位、结构和保守模式、稳定性和表达特异性等特性也被阐明。此外，作者还...
肿瘤过继性T细胞疗法（adoptive T-cell therapy，ACT）面临的一个巨大挑战是如何避免转移后T细胞的衰竭和死亡。为了解决这个问题，纪念斯隆-凯特琳癌症中心的科学家对MicroRNA（miR）库进行了筛选，发现miR-200c的异位表达可显着增强转移T细胞的寿命和抗肿瘤功能，并发现该作用是由EpCAM的上调驱动的。研究表明miR-200c-EpCAM路径可能是提高ACT抗肿瘤...
开发病毒感染性疾病CRISPR疗法的Excision BioTherapeutics宣布FDA已接受EBT-101的IND申请，EBT-101的首次人体I/II期临床试验即将启动，用以评估EBT-101对HIV患者的安全性、耐受性和有效性。EBT-101是一款CRISPR体内疗法，利用腺相关病毒（AAV）提供一次性治疗，目的是功能性治愈HIV感染。临床前研究已证明EBT-101能够在人类原代细胞系...
近年来基因疗法快速发展，在治疗一些遗传性疾病方面展现出非凡的潜力。但安全性问题一直是悬在基因疗法头上的达摩克利斯之剑，近期基因疗法因安全性问题频频受阻。为提高基因治疗的有效性并降低肝毒性等副作用，Broad研究所和哈佛大学的研究人员开发了一种新型腺相关病毒（AAV）运载工具，研究成果近期发表在顶级期刊Cell上。这项研究主要针对遗传性肌肉疾病，此类疾病可选择的治疗手段非常有限。一些基因疗法利用AA...
辉瑞（Pfizer）与临床阶段生物技术公司Vivet Therapeutics近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予Vivet公司基因疗法VTX-801治疗威尔逊病（Wilson s disease，WD）的快速通道资格（FTD）。之前，VTX-801已被美国FDA和欧盟EMA授予孤儿药资格（ODD）。WD又称肝豆状核变性，是一种常染色体隐形遗传的铜代谢障碍疾病。该病是一种罕见的、降低...
罗氏旗下基因治疗公司Spark Therapeutics与NeuExcell Therapeutics达成了一项基因治疗合作，旨在为亨廷顿病（HD）患者开发一种安全有效的治疗方法。HD是一种无法治愈的遗传性大脑疾病，由4号染色体上的一个缺陷基因引起。由于该疾病影响大脑的不同部位，因此会影响运动、行为和认知。患者走路、思考、推理、吞咽和说话变得越来越困难。最终，将需要全职护理。与HD相关的并发症通常...
Alnylam近日宣布，已向欧洲药品管理局（EMA）提交了vutrisiran的营销授权申请（MAA），这是一种在研的RNAi疗法，每3个月皮下注射一次，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（hATTR-PN）成人患者。目前，vutrisiran治疗hATTR-PN成人患者的新药申请（NDA）正在接受美国FDA的优先审查，《处方药用户收费法》（PDUFA）目标日期为2022年4月14...
mRNA疗法最早应用在肿瘤治疗中，通过将编码细胞因子等特定蛋白的mRNA注射到肿瘤内，起到激活免疫应答的作用。但是这一技术还面临着脱靶毒性和瘤内给药困难的问题，此前基于细胞因子的癌症免疫疗法所获得的临床成功并不多。赛诺菲与BioNTech合作研发了一款黑色素瘤mRNA疗法，在Science Translational Medicine的封面论文中，研究人员介绍了这款疗法的临床前开发...
人们对类风湿性关节炎(RA)发病机制的认识不断加深，极大地推动了RA有效治疗方案的发展。然而，部分患者对现有治疗的反应不足，长期给药或在非靶点分布所伴随的全身毒性，以及由于生物利用度不佳而导致的综合疗效，仍然是RA完全缓解过程中尚未解决的问题。到目前为止，这些存在的局限性激发了人们对纳米药物治疗类风湿关节炎的全面学术研究。为了提高类风湿关节炎(RA)的给药效率，制备了多种物理化学性质可控、药物释放...
9月8日，ProQR Therapeutics宣布与礼来达成全球许可和研究合作，致力于发现、开发和商业化治疗肝脏和神经系统遗传性疾病的潜在新药。两家公司将利用ProQR专有的Axiomer？RNA编辑平台，推动新靶点药物的临床开发和商业化。两家公司将合作开发多达5个靶点药物。根据协议，ProQR将获得总计5000万美元，其中包括2000万美元的预付款，以及3000万美元的普通股股权投资...
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